Politika ČR a vzácná onemocnění

V ČR dosud neexistuje přesná statistika výskytu vzácných onemocnění.  Většina těchto nemocí není dosud adekvátně klasifikována v rámci Mezinárodní klasifikace nemocí MKN 10.

Dle odhadu je v ČR přibližně 20 000 pacientů s těmito onemocněními. Zhruba 80 % vzácných onemocnění má genetický původ. Zbývající onemocnění způsobují  infekce, autoimunita a alergie. Další vzácná onemocnění mohou způsobit negativní vlivy zevního prostředí. Kauzální léčba je k dispozici pouze u malého počtu chorob a u většiny z nich se provádí dlouhodobá paliativní léčba.